Stadieneinteilung
Wie bei vielen anderen Erkrankungen kann sich der Verlauf einer Myelofibrose bei allen Betroffen unterschiedlich darstellen. Eine genaue Verlaufskontrolle (z. B. mittels Blutbild oder regelmäßiger Knochenmark- sowie Ultraschalluntersuchungen) spielt daher eine wichtige Rolle, um ein eventuelles Fortschreiten der Krankheit (Progression) sowie einen Verlust des Ansprechens auf eine Therapie früh zu erkennen und die Behandlung entsprechend anzupassen.
Präfibrotische und fibrotische Myelofibrose
Der Verlauf der primären Myelofibrose (PMF) kann grundsätzlich in eine frühe und eine späte Phase unterteilt werden. Zu Beginn ist das Knochenmark meist nur leicht verfasert (Fibrotisierung
) und die Erkrankung geht bei einigen Betroffenen ohne spürbare Symptome oder mit nur wenigen Beschwerden allgemeiner Natur (z. B. Erschöpfung oder Fieber) einher. Im späteren Verlauf nimmt die Fibrotisierung des Knochenmarks zu und die Blutbildung ist teilweise stark eingeschränkt, sodass ein Mangel an Blutzellen entsteht und vermehrt Symptome auftreten. Auf Basis der WHO-Klassifikation wird daher zwischen einer präfibrotischen Myelofibrose (präPMF) und einer fibrotischen Myelofibrose (overt PMF) unterschieden. Bei der Diagnose gelten der Fortschritt der Knochenmarkfibrose und das Vorliegen von unreifen Zellen bzw. kernhaltigen Vorstufen der roten Blutkörperchen (Erythrozyten) sowie bestimmter Formen der weißen Blutkörperchen (Leukozyten) als wichtige Unterscheidungsmerkmale.
In der präfibrotischen Phase ist im Blutbild überwiegend eine erhöhte Anzahl an Blutplättchen (Thrombozyten) zu beobachten, weshalb die Abgrenzung zur Essentiellen Thrombozythämie – einer weiteren Erkrankung aus der Gruppe der Myeloproliferativen Neoplasien – erschwert ist. Da sich die individuelle Prognose und potenzielle Behandlungsmöglichkeiten sowohl zwischen diesen Erkrankungen als auch innerhalb der beiden Stadien der Myelofibrose teilweise maßgeblich unterscheiden können, ist eine sorgfältige Untersuchung unerlässlich.
Übergang in eine AML
Bei bis zu ca. 20 % der Patientinnen und Patienten geht die Erkrankung in eine Akute Myeloische Leukämie (AML) über, wodurch sich die Überlebensprognose meist auf wenige Monate verringert. Dieser Prozess tritt in der Regel innerhalb von 10 Jahren auf und gilt neben Herz-Kreislauf-Erkrankungen sowie Infektionen als eine der häufigsten Todesursachen bei Betroffenen von Myelofibrose.